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Terapia Genica: cellule "riprogrammate" contro il tumore. Primo paziente al Bambino Gesù

SCIENCE

Angellodeco - Shutterstock

Ospedale Bambino Gesù - pubblicato il 01/02/18

Linfociti del paziente, affetto da leucemia linfoblastica acuta, manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale. Studio accademico dell’Ospedale pediatrico di Roma promosso da AIRC, Ministero della Salute e Regione Lazio.

Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. È quello che hanno fatto i medici e i ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma con un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario alle terapie convenzionali. Si tratta del primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all’interno di uno studioaccademico, promosso dal Ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC. Ad un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesù, il piccolo paziente sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.

Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Roma

LA TERAPIA GENICA A BASE DI CAR-T

La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell’ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente – le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.

Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Roma

La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica.

LO STUDIO DEL BAMBINO GESU’

L’approccio adottato dai ricercatori del Bambino Gesù, guidati dal prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica, differisce parzialmente da quello nord-americano.

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ospedale pediatrico bambino gesu
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